აშშ-ის სურსათისა და წამლის სააგენტომ (FDA) ორჯერ უთხრა უარი მელანომის სამკურნალო “გარღვევის თერაპიად“ წოდებული პრეპარატის, RP1-ის დამტკიცებაზე. ამან დააბნია მკვლევრები და წამლის მწარმოებლები, რომლებიც შიშობენ, რომ ეს სხვა წამლების დამტკიცებაზეც იმოქმედებს.
აშშ-ში მელანომის დაახლოებით 110 000 ახალი შემთხვევა ფიქსირდება ყოველწლიურად. ადრეულ სტადიაზე მელანომა განკურნებადია 99%-ზე მეტ შემთხვევაში, თუმცა, როცა დაავადება ვრცელდება, გადარჩენის 5-წლიანი მაჩვენებელი დაახლოებით 16%-მდე ეცემა. RP1 არის ონკოლიზური იმუნოთერაპიული პრეპარატი, რომელიც დამზადებულია ინჟინერირებული ვირუსისგან (მოდიფიცირებული ჰერპესვირუსი). ის პირდაპირ მელანომის სიმსივნეებში შეჰყავთ, სადაც ვირუსი იწვევს სიმსივნური უჯრედების გასკდომას. ეს პროცესი ააქტიურებს ორგანიზმის იმუნურ სისტემას მსგავსი სიმსივნური უჯრედების გასანადგურებლად, ჯანსაღი ქსოვილების დაზიანების გარეშე. RP1 იმ პაციენტებისთვის არის შექმნილი, ვისაც ტრადიციული მკურნალობა აღარ შველის.
წამალმა კლინიკურ კვლევებში იმდენად დადებითი შედეგები აჩვენა, რომ FDA-მ მას “გარღვევის თერაპიის“ (breakthrough therapy) სტატუსი მიანიჭა, რაც დამტკიცების პროცესის დაჩქარებას ნიშნავს. 1/2 ფაზის IGNYTE კვლევამ აჩვენა, რომ პაციენტების თითქმის 33%-ს, რომლებსაც მკურნალობის მიმართ რეზისტენტული მელანომა ჰქონდათ, მდგომარეობა გაუუმჯობესდათ RP1-ისა და ნივოლუმაბის (ფართოდ გამოყენებული იმუნოთერაპიული წამალი) კომბინაციით. ეს ბევრად აღემატება მხოლოდ ნივოლუმაბით მკურნალობისას დაფიქსირებულ 6-7%-იან წარმატების მაჩვენებელს. თუმცა, 2025 წლის ივლისში, FDA-მ უარი განაცხადა წამლის დამტკიცებაზე და მიზეზად ორი მთავარი პრობლემა დაასახელა:
-
ჰეტეროგენული საკვლევი ჯგუფი: კვლევის მონაწილეებს განსხვავებული წინა თერაპიები და დაავადების გავრცელების ხარისხი ჰქონდათ.
-
საკონტროლო ჯგუფის არარსებობა: კვლევას არ ჰყავდა საკონტროლო ჯგუფი, რომელიც პლაცებოს მიიღებდა. მიმოხილველებს ეჭვი შეეპარათ, დადებითი შედეგები ნამდვილად RP1-ის დამსახურება იყო თუ ნივოლუმაბის. კვლევის ავტორები ხსნიან, რომ საკონტროლო ჯგუფის არარსებობა ეთიკური მოსაზრებებით იყო გამოწვეული, რადგან მონაწილეებს ნივოლუმაბზე რეაქცია არ ჰქონდათ და არ იქნებოდა ეთიკური, პაციენტებისთვის ისეთი წამლის მიცემა გაეგრძელებინათ, რომელიც არ მუშაობდა.
2025 წლის ოქტომბერში მწარმოებელმა, Replimune Group-მა, განაცხადი თავიდან შეიტანა დამატებითი მონაცემებით. 2026 წლის აპრილში FDA-მ კვლავ უარი თქვა. მეორე უარყოფის წერილში იგივე მიზეზები იყო დასახელებული, თუმცა, ასევე გაირკვა, რომ ობიექტურობის შესანარჩუნებლად და პოტენციური მიკერძოების გამოსარიცხად, FDA-მ შეცვალა განაცხადის განმხილველი გუნდი.
FDA-ს გადაწყვეტილებამ უკმაყოფილება გამოიწვია ექიმებსა და პაციენტებში. ჯანდაცვის მდივანმა, რობერტ კენედი უმცროსმაც კი დისტანცირება მოახდინა ამ გადაწყვეტილებისგან. Replimune Group-ი რთულ ფინანსურ მდგომარეობაში აღმოჩნდა, მისი აქციების ფასი დაეცა და იძულებული გახდა თანამშრომლები გაეთავისუფლებინა.
მკვლევარები ფიქრობენ, რომ FDA-ს მოთხოვნები შეიცვალა. თებერვალში სააგენტომ განაცხადა, რომ ორი მე-3 ფაზის კვლევის ნაცვლად, მხოლოდ ერთი “გადამწყვეტი” (ჩვეულებრივ რანდომიზებული და კონტროლირებადი) კვლევაც საკმარისი იქნებოდა. შორს წასული სიმსივნეების მქონე პაციენტებისთვის, რომლებსაც სხვა წამლები არ შველით, რანდომიზებული, კონტროლირებადი კვლევის ჩატარება ძალიან რთულია, რადგან ეს მოითხოვს, რომ საკონტროლო ჯგუფის პაციენტებმა განაგრძონ იმ მედიკამენტების მიღება, რომლებმაც მათზე არ იმოქმედა. ონკოლოგები და მკვლევარები ელიან დამატებით განმარტებებს FDA-სგან, თუ როგორ უნდა გაგრძელდეს მსგავსი პრეპარატების დამტკიცების პროცესი.
