საერთაშორისო სამეცნიერო ჟურნალში გამოქვეყნებული მასალების მიხედვით, მედიცინაში დაიწყო გენური თერაპიის ერთ-ერთი ყველაზე მაღალტექნოლოგიური კლინიკური ცდა. ბოსტონში ბაზირებულმა ბიოტექნოლოგიურმა კომპანიამ Life Biosciences-მა ოფიციალურად განაცხადა, რომ პირველ ადამიანს ჩაუტარდა უჯრედული რეპროგრამირების პროცედურა. კვლევის უმთავრეს მიზანს წარმოადგენს გლაუკომით დაზიანებული მხედველობის ნერვის უჯრედების ფუნქციური აღდგენა და ეპიგენეტიკური გაახალგაზრდავება.
ეს ექსპერიმენტი არის ნეირომეცნიერებისა და გენური ინჟინერიის მნიშვნელოვანი წინაპირობა (proof of concept), რადგან იგი ცენტრალური ნერვული სისტემის იმ ნეირონების რეგენერაციას ისახავს მიზნად, რომლებსაც ადამიანის ორგანიზმი ზრდასრულ ასაკში დამოუკიდებლად ვეღარ აღადგენს.
უჯრედების ნაწილობრივი რეპროგრამირების იდეა მდგომარეობს იმაში, რომ მომწიფებულ, ხანდაზმულ ან დაზიანებულ უჯრედებს დაუბრუნდეს ახალგაზრდა ფენოტიპისთვის დამახასიათებელი თვისებები და მეტაბოლური აქტივობა, თუმცა პროცესი არ წავიდეს იმდენად შორს, რომ უჯრედმა დაკარგოს თავისი ვიწრო სპეციფიკაცია (იდენტობა) და ფუნქცია.
კვლევაში გამოყენებულია სამი სპეციფიკური გენი (იამანაკას ცნობილი ოთხი ფაქტორიდან სამი), რომელთა ტრანსპორტირებას თვალის ბადურის განგლიურ უჯრედებში ახორციელებს საგანგებოდ მოდიფიცირებული, უსაფრთხო ვირუსული ვექტორი. 2020 წელს ჰარვარდის სამედიცინო სკოლის (Harvard Medical School) გენეტიკოსმა დავით სინკლერმა (David Sinclair) და მისმა კოლეგებმა აჩვენეს, რომ ამ სამი გენის გააქტიურებამ თაგვებში გამოიწვია ნერვული ბოჭკოების ხელახალი ზრდა და შეაქცია მხედველობის დაკარგვის პროცესი ხანდაზმულ და გლაუკომის მქონე მოდელებში. მას შემდეგ კომპანიამ მეთოდი მღრღნელებსა და მაიმუნებზე გამოსცადა, სადაც სერიოზული გვერდითი მოვლენები არ დაფიქსირებულა.
კლინიკური ცდების მიმდინარე ეტაპზე იგეგმება 12-მდე გლაუკომის მქონე პაციენტის მკურნალობა, ხოლო სამომავლოდ კვლევაში ჩაერთვებიან პირები მხედველობის ნერვის მწვავე იშემიური ნეიროპათიით (NAION), რაც ასევე იწვევს თვალის ნერვული ბოჭკოების შეუქცევად დაზიანებას.
ვინაიდან ეს ტექნოლოგია ადამიანზე პირველად გამოიყენება, უსაფრთხოების სტანდარტები განსაკუთრებით მკაცრია. სამეცნიერო წრეებში არსებობს საფუძვლიანი შიში, რომ უჯრედების ხელოვნურმა რეპროგრამირებამ, შესაძლოა, უჯრედი არაკონტროლირებადი გაყოფის (ონკოლოგიურ) სტადიაში გადაიყვანოს. სწორედ ამ რისკის გამო, საწყის ორგანოდ თვალი შეირჩა. თვალი წარმოადგენს შედარებით იზოლირებულ და მცირე მოცულობის სისტემას, სადაც ნებისმიერი არასასურველი პროცესის ლოკალიზება და მართვა ბევრად უფრო უსაფრთხოა, ვიდრე შინაგან ორგანოებში (მაგალითად, ღვიძლში ან გულში).
გარდა ამისა, მეცნიერებმა სისტემაში ჩააშენეს უსაფრთხოების დამატებითი მექანიზმი. შეყვანილი გენები დამოუკიდებლად არ ფუნქციონირებენ – ისინი აქტიურდებიან მხოლოდ მაშინ, როდესაც პაციენტი იღებს სპეციფიკურ ანტიბიოტიკს (დოქსიციკლინს). ანტიბიოტიკის მიღების შეწყვეტისთანავე გენების ექსპრესია მომენტალურად წყდება. ეს მიდგომა ექიმებს აძლევს სრულ კონტროლს, რათა თერაპია ჩართონ მხოლოდ იმ დროით, რაც აუცილებელია უჯრედების ფუნქციური აღდგენისთვის.
მიუხედავად იმისა, რომ კვლევის წარმატება უდიდესი წინგადადგმული ნაბიჯი იქნება ნეიროდეგენერაციული დაავადებების მკურნალობაში, ექსპერტები საზოგადოებას გადაჭარბებული მოლოდინებისგან თავის შეკავებას სთხოვენ. კომპანიის სამეცნიერო მიმართულების ხელმძღვანელები მკაფიოდ განმარტავენ, რომ ამ ეტაპზე საუბარი არ არის ორგანიზმის საერთო დაბერების შეჩერებაზე ან სიცოცხლის ხანგრძლივობის გაზრდაზე. კვლევა მიმდინარეობს მკაცრად კლინიკური მიმართულებით – “თითო დაავადება ერთ ჯერზე“ და ამჟამად ფოკუსირებულია მხოლოდ კონკრეტული ოფთალმოლოგიური პათოლოგიების მართვაზე.
შენიშვნა: მოცემული სტატია ატარებს მხოლოდ საინფორმაციო ხასიათს, ეყრდნობა კლინიკური ცდების საწყისი ფაზის მონაცემებს და არ წარმოადგენს სამედიცინო რეკომენდაციას.
