იაპონიაში პარკინსონის დაავადების მქონე პაციენტს პირველად ჩაუტარდა ღეროვან უჯრედებზე დაფუძნებული ახალი მკურნალობა მას შემდეგ, რაც ქვეყანამ შესაბამისი თერაპია პირობითად დაამტკიცა.
კიოტოს საუნივერსიტეტო საავადმყოფოს 30 ოქტომბრის განცხადებით, პროცედურა ჩაუტარდა 50 წელს გადაცილებულ ქალს, რომელიც საავადმყოფოდან უკვე გაწერეს.
მკურნალობა იყენებს სპეციალურად მომზადებულ უჯრედებს, რომლებსაც თავის ტვინში დოფამინის გამომუშავების უნარი უნდა განუვითარდეთ.
როგორ მუშაობს ახალი თერაპია?
პარკინსონის დაავადება პროგრესირებადი ნეიროდეგენერაციული მდგომარეობაა, რომლის დროსაც თავის ტვინში თანდათან მცირდება დოფამინის წარმომქმნელი ნეირონების რაოდენობა.
დოფამინი მონაწილეობს მოძრაობის რეგულირებაში. მისი დეფიციტი დაკავშირებულია დაავადებისთვის დამახასიათებელ სიმპტომებთან, მათ შორის მოძრაობის შენელებასთან, კუნთების გაშეშებასთან და მოსვენებით მდგომარეობაში კანკალთან.
ახალ თერაპიას AMCHEPRY ეწოდება, ხოლო მისი საერთაშორისო არაპატენტირებული სახელწოდებაა raguneprocel.
პრეპარატი ეფუძნება ინდუცირებულ პლურიპოტენტურ ღეროვან უჯრედებს (iPS). ეს არის ზრდასრული დონორის უჯრედებისგან სპეციალური მეთოდით მიღებული უჯრედები, რომლებსაც სხვადასხვა ტიპის ქსოვილად გარდაქმნა შეუძლიათ.
მეცნიერები მათ დოფამინერგული ნერვული უჯრედების წინამორბედებად გარდაქმნიან, შემდეგ კი ქირურგიული გზით პაციენტის თავის ტვინის კონკრეტულ უბანში, კერძოდ, პუტამენში ნერგავენ.
მიზანია, გადანერგილი უჯრედები მომწიფდეს, გამოიმუშაოს დოფამინი და ნაწილობრივ აღადგინოს ის ფუნქცია, რომელიც დაავადების პროგრესირებისას იკარგება.
რა შედეგები აჩვენა წინა კვლევამ?
თერაპიის შემუშავება კიოტოს უნივერსიტეტის მკვლევართა მრავალწლიანი მუშაობის შედეგია.
მისი პირველი და მეორე ფაზის კლინიკური კვლევა 2018 წელს დაიწყო. კვლევაში პარკინსონის დაავადების მქონე 50-69 წლის შვიდი ადამიანი მონაწილეობდა.
პაციენტებს ღეროვანი უჯრედებისგან მიღებული დოფამინერგული უჯრედების წინამორბედები თავის ტვინში გადაუნერგეს და მათ მდგომარეობას 24 თვის განმავლობაში აკვირდებოდნენ.
კვლევის შედეგები 2025 წელს ჟურნალ Nature-ში გამოქვეყნდა.
ძირითადი მიგნებები ასეთი იყო:
- შვიდივე პაციენტში ორწლიანი დაკვირვებისას სერიოზული არასასურველი მოვლენები არ გამოვლენილა.
- ექვსი პაციენტიდან, რომლებშიც მკურნალობის ეფექტიანობა ფასდებოდა, ოთხს მოძრაობითი სიმპტომები შეუმსუბუქდა მედიკამენტების მოქმედების გარეშე შეფასებისას.
- ხუთ პაციენტში გაუმჯობესება დაფიქსირდა მედიკამენტების მოქმედების პერიოდში ჩატარებული შეფასებითაც.
- PET გამოკვლევამ გადანერგილი უჯრედების მიერ დოფამინის წარმოქმნის ნიშნები გამოავლინა.
- გადანერგილი უჯრედების სიმსივნური ზრდა არ დაფიქსირებულა.
თუმცა კვლევა მცირე იყო და არ ჰყავდა საკონტროლო ჯგუფი. ამიტომ მისი შედეგებით მკურნალობის ეფექტიანობის საბოლოო დადასტურება შეუძლებელია.
რატომ დაამტკიცა იაპონიამ მკურნალობა?
2026 წლის 6 მარტს იაპონიის ჯანდაცვის სამინისტრომ AMCHEPRY-ს პირობითი და ვადით შეზღუდული დამტკიცება მიანიჭა.
პრეპარატი განკუთვნილია პარკინსონის დაავადების მქონე იმ პაციენტებისთვის, რომლებსაც არსებული მედიკამენტური მკურნალობა, მათ შორის ლევოდოპა, საკმარისად არ ეხმარება.
იაპონიის რეგულირების სისტემა საშუალებას იძლევა, ზოგიერთი რეგენერაციული მედიცინის პროდუქტი დამტკიცდეს საწყისი უსაფრთხოების მონაცემებისა და ეფექტიანობის დამაიმედებელი ნიშნების საფუძველზე.
თუმცა ამის შემდეგ აუცილებელია დამატებითი კლინიკური კვლევების ჩატარება, რათა დადასტურდეს მკურნალობის რეალური სარგებელი და ხანგრძლივი უსაფრთხოება.
კიოტოს საუნივერსიტეტო საავადმყოფოში ოქტომბერში ჩატარებული ოპერაცია სწორედ დამტკიცების შემდგომი კვლევითი პროგრამის ნაწილია.
ნიშნავს თუ არა ეს პარკინსონის დაავადების განკურნებას?
ჯერ არა.
მიუხედავად იმისა, რომ გადანერგილმა უჯრედებმა ადრეულ კვლევაში დოფამინის წარმოქმნისა და მოძრაობითი სიმპტომების გაუმჯობესების ნიშნები აჩვენა, უცნობია, რამდენად ხანგრძლივი იქნება ეს შედეგები.
ასევე არ დადასტურებულა, რომ უჯრედულ თერაპიას პარკინსონის დაავადების პროგრესირების შეჩერება ან მისი ყველა სიმპტომის აღმოფხვრა შეუძლია.
ოქტომბერში ნამკურნალები პაციენტის საავადმყოფოდან გაწერა ოპერაციის შემდგომი გამოჯანმრთელების კარგი ნიშანია, თუმცა ამ ეტაპზე მის მოძრაობით ფუნქციებზე მკურნალობის ეფექტის შეფასება ჯერ ნაადრევია.
ახალი თერაპიის მნიშვნელობა იმაში მდგომარეობს, რომ ის მხოლოდ დოფამინის დეფიციტის მედიკამენტურ კომპენსაციას კი არ ცდილობს, არამედ ამ ნივთიერების წარმომქმნელი უჯრედების ფუნქციის აღდგენას ისახავს მიზნად.
თუ შემდგომი კვლევები მის ეფექტიანობასა და უსაფრთხოებას დაადასტურებს, ღეროვან უჯრედებზე დაფუძნებული მკურნალობა შესაძლოა პარკინსონის დაავადების მართვის ერთ-ერთ მნიშვნელოვან ახალ მიმართულებად იქცეს.
