აშშ-ის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციამ, FDA-მ, დერმატომიოზიტის მქონე ზრდასრულებისთვის ახალი პრეპარატი Lisraya, იგივე brepocitinib, დაამტკიცა. ეს პირველი პერორალური მკურნალობაა, რომელსაც FDA კონკრეტულად ამ იშვიათი აუტოიმუნური დაავადებისთვის აძლევს ჩვენებას.
დერმატომიოზიტის დროს იმუნური სისტემა საკუთარ ქსოვილებს უტევს. დაავადება განსაკუთრებით კუნთებსა და კანს აზიანებს და შეიძლება გამოიწვიოს კუნთების პროგრესირებადი სისუსტე, დამახასიათებელი გამონაყარი, ტკივილი და ქავილი. ზოგიერთ ადამიანს ყოველდღიური მოქმედებების შესრულებაც უჭირს.
დაავადების მკურნალობა წლების განმავლობაში ძირითადად კორტიკოსტეროიდებს, სხვა იმუნოსუპრესიულ პრეპარატებსა და ინტრავენურ იმუნოგლობულინს ეყრდნობოდა. ამ მიდგომებს დაავადების კონტროლი შეუძლია, თუმცა ხანგრძლივ მკურნალობას მნიშვნელოვანი გვერდითი ეფექტებიც შეიძლება ახლდეს.
Lisraya ტაბლეტის სახით დღეში ერთხელ მიიღება. მისი მოქმედი ნივთიერება brepocitinib TYK2-ისა და JAK1-ის ინჰიბიტორია. ეს ცილები იმ სასიგნალო გზებში მონაწილეობს, რომლებითაც იმუნური უჯრედები ერთმანეთთან ურთიერთობენ და ანთებით პასუხს არეგულირებენ. მათი დათრგუნვით პრეპარატი დერმატომიოზიტისთვის დამახასიათებელი ანთებითი პროცესის შემცირებას ცდილობს.
FDA-ს გადაწყვეტილებას საფუძვლად დაედო III ფაზის VALOR კვლევა, რომლის შედეგებიც New England Journal of Medicine-ში გამოქვეყნდა. კვლევაში დერმატომიოზიტის მქონე 241 ზრდასრული მონაწილეობდა. ისინი შემთხვევითი პრინციპით იღებდნენ brepocitinib-ის 30 მგ ან 15 მგ დოზას, ან პლაცებოს. მკურნალობა 52 კვირა გაგრძელდა.
კვლევის მთავარი მაჩვენებელი Total Improvement Score იყო. ეს 0-დან 100-მდე სკალაა, რომელიც ერთდროულად აფასებს კუნთების ძალას, ფიზიკურ ფუნქციას, კანისა და სხვა ორგანოების დაავადების აქტივობას, კუნთის ფერმენტებს და ექიმისა და პაციენტის საერთო შეფასებებს. რაც უფრო მაღალია ქულა, მით უფრო მკვეთრია გაუმჯობესება.
52 კვირის შემდეგ საშუალო ქულა 30 მგ brepocitinib-ის ჯგუფში 46.5 იყო, პლაცებოს ჯგუფში კი 31.2. სხვაობა სტატისტიკურად მნიშვნელოვანი აღმოჩნდა. 15 მგ დოზაზე საშუალო მაჩვენებელი 37.5 იყო და ამ დოზამ კვლევის მთავარი მიზნის მიხედვით პლაცებოსთან შედარებით მნიშვნელოვანი უპირატესობა ვერ აჩვენა.
30 მგ დოზამ უკეთესი შედეგი აჩვენა კვლევის ცხრა ძირითად დამატებით მაჩვენებელშიც. გაუმჯობესება შეეხებოდა კანის დაავადების აქტივობას, ფიზიკურ ფუნქციას და კორტიკოსტეროიდების დოზის შემცირების შესაძლებლობას. ზოგიერთი განსხვავება მკურნალობის დაწყებიდან უკვე მეოთხე კვირას გამოჩნდა.
ეფექტურობასთან ერთად უსაფრთხოებაც მნიშვნელოვანი საკითხია. III ფაზის კვლევაში მძიმე ინფექციები 30 მგ brepocitinib-ის მიმღებთა 10%-ში დაფიქსირდა, პლაცებოს ჯგუფში კი 1%-ში. კვლევის განმავლობაში სიკვდილის შემთხვევა არ დაფიქსირებულა.
FDA-ს ინფორმაციით, Lisraya-ს ყველაზე გავრცელებულ გვერდით მოვლენებს შორის იყო ზედა სასუნთქი გზების ინფექცია, თავის ტკივილი, დაღლილობა, საშარდე გზების ინფექცია და გულისრევა.
პრეპარატს ასევე აქვს FDA-ს ყველაზე მკაცრი, ე.წ. boxed warning. გაფრთხილება ეხება მძიმე ინფექციებს, ავთვისებიან სიმსივნეებს, გულ-სისხლძარღვთა მძიმე მოვლენებს, თრომბოზსა და სიკვდილიანობის გაზრდილ რისკს, რომელიც JAK ინჰიბიტორების კლასთან არის დაკავშირებული. შესაბამისად, პრეპარატის დანიშვნამდე ექიმმა პაციენტის ინდივიდუალური რისკები უნდა შეაფასოს.
FDA-მ Lisraya-ს მანამდე მიანიჭა როგორც Priority Review, ისე Orphan Drug სტატუსი, რომელიც იშვიათი დაავადებებისთვის შექმნილი პრეპარატების განვითარებას უწყობს ხელს.
ახალი პრეპარატი დერმატომიოზიტის განკურნებას არ ნიშნავს. მისი მნიშვნელობა ისაა, რომ პაციენტებს პირველად აქვთ FDA-ს მიერ კონკრეტულად ამ დაავადებისთვის დამტკიცებული, დღეში ერთხელ მისაღები პერორალური მიზნობრივი მკურნალობის შესაძლებლობა.
