აშშ-ის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციამ დაჩქარებული წესით დაამტკიცა Bristol Myers Squibb-ის Zenbexus, ანუ iberdomide, მრავლობითი მიელომის სამკურნალოდ. პრეპარატი გამოიყენება daratumumab-თან, hyaluronidase-fihj-თან და dexamethasone-თან კომბინაციაში იმ ზრდასრულებში, რომლებმაც მანამდე სულ მცირე ერთი მკურნალობის ხაზი მიიღეს, მათ შორის პროტეასომის ინჰიბიტორი და იმუნომოდულაციური პრეპარატი.
მრავლობითი მიელომა სისხლის კიბოა, რომელიც პლაზმურ უჯრედებში ვითარდება და ხშირად რამდენიმე ეტაპის მკურნალობას მოითხოვს. დაავადება შეიძლება პირველადი მკურნალობის შემდეგ დაბრუნდეს ან გამოყენებული მედიკამენტების მიმართ რეზისტენტული გახდეს.
Zenbexus განსაკუთრებულია იმითაც, რომ ის FDA-ს მიერ დამტკიცებული პირველი CELMoD პრეპარატია. CELMoD-ები cereblon-ის სახელით ცნობილ ცილაზე მოქმედებენ და ხელს უწყობენ მიელომის უჯრედებისთვის მნიშვნელოვანი ცილების დაშლას. შედეგად ერთდროულად ძლიერდება სიმსივნური უჯრედების განადგურება და იმუნური სისტემის ანტისიმსივნური აქტივობა.
დამტკიცება მესამე ფაზის EXCALIBER-RRMM კვლევის შუალედურ შედეგებს დაეყრდნო. ეფექტიანობის მთავარ ანალიზში 420 პაციენტი მონაწილეობდა. Zenbexus-ის კომბინაციით მკურნალობისას მინიმალური ნარჩენი დაავადების უარყოფითი სრული პასუხი პაციენტების 41%-ში დაფიქსირდა, სტანდარტული daratumumab, bortezomib და dexamethasone-ის ჯგუფში კი 21%-ში. განსხვავება სტატისტიკურად მნიშვნელოვანი იყო.
მინიმალური ნარჩენი დაავადების, ანუ MRD-ის უარყოფითი შედეგი ნიშნავს, რომ ძალიან მგრძნობიარე მეთოდით ორგანიზმში დარჩენილი მიელომის უჯრედები ვეღარ გამოვლინდა. თუმცა ეს ავტომატურად არ ნიშნავს კიბოსგან სრულ განკურნებას. კვლევა ჯერ გრძელდება და მისი მეორე მთავარი მაჩვენებელი არის დაავადების პროგრესირების გარეშე გადარჩენა, ანუ რამდენ ხანს ცხოვრობენ პაციენტები დაავადების გაუარესების გარეშე.
სწორედ ამიტომ FDA-მ Zenbexus-ს დაჩქარებული და არა საბოლოო სრული დამტკიცება მისცა. პრეპარატის ბაზარზე დარჩენა დამოკიდებული იქნება იმაზე, დაადასტურებს თუ არა მიმდინარე კვლევა რეალურ კლინიკურ სარგებელს, მათ შორის დაავადების პროგრესირების შეფერხებას.
მკურნალობას მნიშვნელოვანი უსაფრთხოების რისკებიც ახლავს. FDA-ს ყველაზე მკაცრი გაფრთხილება ეხება ნაყოფისთვის მძიმე ზიანის რისკსა და ვენურ და არტერიულ თრომბოემბოლიას, მათ შორის ღრმა ვენების თრომბოზს, ფილტვის ემბოლიას, ინფარქტსა და ინსულტს. ორსულობის დროს Zenbexus უკუნაჩვენებია და პრეპარატი სპეციალური REMS უსაფრთხოების პროგრამის ფარგლებში გაიცემა.
კვლევაში ნეიტროპენია Zenbexus-ის კომბინაციის მიმღებთა 90.2%-ში, ხოლო ინფექციები 78.9%-ში დაფიქსირდა. ამიტომ მკურნალობისას საჭიროა სისხლის მაჩვენებლებისა და ინფექციის ნიშნების რეგულარული კონტროლი.
Zenbexus პერორალურად მიიღება, თუმცა ის დამოუკიდებელი მკურნალობა არ არის და daratumumab-სა და dexamethasone-თან ერთად გამოიყენება. FDA-ს გადაწყვეტილება აშშ-ს ეხება და საქართველოში პრეპარატის რეგისტრაციის ან ხელმისაწვდომობის შესახებ ინფორმაცია ამ ეტაპზე არ გავრცელებულა.
Zenbexus-ის დამტკიცება მრავლობითი მიელომის მკურნალობაში ახალი მედიკამენტური კლასის გამოჩენას ნიშნავს, თუმცა მისი მთავარი კლინიკური უპირატესობა უფრო ნათელი გახდება მას შემდეგ, რაც მიმდინარე კვლევიდან დაავადების პროგრესირებისა და გადარჩენის საბოლოო მონაცემები გახდება ცნობილი.
