აშშ-ის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციამ, FDA-მ, ტიპი 1 ნარკოლეფსიის მქონე ზრდასრულებისთვის ახალი პრეპარატი Orzeyful (oveporexton) დაამტკიცა. ეს პირველი დამტკიცებული მკურნალობაა, რომელიც დაავადების საფუძვლად არსებულ ორექსინის სიგნალიზაციის დარღვევას უშუალოდ უმიზნებს.
ტიპი 1 ნარკოლეფსია ქრონიკული ნევროლოგიური დარღვევაა. მისი ერთ-ერთი მთავარი მიზეზი ტვინში იმ უჯრედების დაკარგვაა, რომლებიც ორექსინს წარმოქმნიან. ორექსინი ძილ-ღვიძილის ციკლისა და კუნთების ტონუსის რეგულირებაში მონაწილეობს. მისი ნაკლებობის გამო ადამიანს შეიძლება ჰქონდეს დღის განმავლობაში ძლიერი ძილიანობა, ძილის პარალიზი, ჰალუცინაციები, ღამის ძილის დარღვევა და კატაპლექსია – ძლიერი ემოციის ფონზე კუნთების ტონუსის უეცარი და დროებითი დაკარგვა.
აქამდე არსებული მედიკამენტები ძირითადად კონკრეტული სიმპტომების, მაგალითად, დღის ძილიანობის ან კატაპლექსიის შემცირებაზე იყო მიმართული. Orzeyful განსხვავებულად მოქმედებს: ის ორექსინის მეორე ტიპის რეცეპტორს, OX2R-ს, ააქტიურებს და ამ გზით ცდილობს იმ სიგნალის ჩანაცვლებას, რომელიც დაავადების დროს დაკარგულია. პრეპარატი ტაბლეტის სახით მიიღება დღეში ორჯერ.
FDA-ს გადაწყვეტილება ორ 12-კვირიან, რანდომიზებულ და პლაცებოთი კონტროლირებულ მესამე ფაზის კვლევას დაეყრდნო, რომლებშიც სულ 273 ზრდასრული მონაწილეობდა. Orzeyful-ის ჯგუფებში ადამიანებს დღის განმავლობაში ფხიზლად დარჩენა მნიშვნელოვნად უფრო დიდხანს შეეძლოთ, ვიდრე პლაცებოს ჯგუფში. ასევე შემცირდა დღის ძილიანობა და კატაპლექსიის ეპიზოდები, გაუმჯობესება კი დაფიქსირდა ნარკოლეფსიის სხვა სიმპტომებშიც, მათ შორის ძილის დამბლის, ჰალუცინაციებისა და ღამის დარღვეული ძილის მხრივ.
მაგალითად, ერთ-ერთ კვლევაში 2 მგ დოზის მიმღებ ჯგუფში ფხიზლად დარჩენის ტესტის შედეგი საწყის მაჩვენებელთან შედარებით საშუალოდ დაახლოებით 16 წუთით გაუმჯობესდა, პლაცებოს ჯგუფში კი მცირედით გაუარესდა. მეორე კვლევაში იმავე დოზაზე გაუმჯობესება დაახლოებით 19 წუთი იყო.
თუმცა ახალ პრეპარატს მნიშვნელოვანი გვერდითი ეფექტებიც აქვს. ყველაზე ხშირი იყო უძილობა, რომელიც 2 მგ დოზის ჯგუფში მონაწილეთა დაახლოებით 60%-ს განუვითარდა. შარდვის გახშირება დაფიქსირდა 58%-ში, შარდვის გადაუდებელი მოთხოვნილება 16%-ში, ასევე აღირიცხა ნერწყვის ჭარბი გამოყოფა. პრეპარატის გამოყენება არ შეიძლება ძლიერ CYP3A ინჰიბიტორებთან ერთად.
მნიშვნელოვანია ისიც, რომ Orzeyful დაავადებას არ კურნავს და დაკარგულ ორექსინის წარმომქმნელ უჯრედებს არ აღადგენს. მისი უპირატესობა მოქმედების განსხვავებულ მექანიზმშია: ნაცვლად იმისა, რომ მხოლოდ ცალკეულ სიმპტომებზე იმოქმედოს, პრეპარატი ცდილობს ორექსინის დაკარგული სიგნალის ფუნქციურად ჩანაცვლებას.
FDA-მ პრეპარატი 5 აგვისტოს დაამტკიცა, თუმცა აშშ-ში მისი გაყიდვა ჯერ არ დაწყებულა. Orzeyful-ის კონტროლირებადი ნივთიერების კატეგორია აშშ-ის ნარკოტიკებთან ბრძოლის ადმინისტრაციამ, DEA-მ, უნდა განსაზღვროს, რის შემდეგაც პრეპარატი ბაზარზე გახდება ხელმისაწვდომი.
