აშშ-ის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციამ (FDA) ფარმაცევტულ კომპანია Merck-ის მიერ შემუშავებული პრეპარატი LIPFENDRA® (აქტიური ნივთიერება – ენლიციტიდი, 20 მგ ტაბლეტები) დაამტკიცა. მედიკამენტი განკუთვნილია ზრდასრულებში ჰიპერქოლესტერინემიის, მათ შორის გენეტიკურად განპირობებული ჰეტეროზიგოტური ოჯახური ჰიპერქოლესტერინემიის (HeFH) სამკურნალოდ. მას პაციენტებს დიეტასა და ფიზიკურ აქტივობასთან კომბინაციაში უნიშნავენ დაბალი სიმკვრივის ლიპოპროტეინების (LDL-C, ე.წ. “ცუდი ქოლესტერინის“) დონის შესამცირებლად.
LIPFENDRA უახლესი ტექნოლოგიით შექმნილი მაკროციკლური პეპტიდია. ის პირველი და ერთადერთი პირის ღრუდან მისაღები (ორალური) PCSK9 ინჰიბიტორია, რომელიც ბლოკავს ამ ფერმენტის კავშირს LDL რეცეპტორებთან და ამ გზით ორგანიზმს “ცუდი ქოლესტერინის“ ეფექტურად განადგურებაში ეხმარება.
მედიკამენტის ავტორიზაცია ეფუძნება CORALreef კლინიკური პროგრამის ფარგლებში ჩატარებულ ორ მესამე ფაზის საკვანძო კვლევას:
-
CORALreef Lipids: მკურნალობის 24-ე კვირას, იმ პაციენტებში, რომლებიც პრეპარატს იღებდნენ, „ცუდი ქოლესტერინის“ (LDL-C) დონე, პლაცებო ჯგუფთან შედარებით, საშუალოდ 56%-ით შემცირდა (მონაცემების კორექტირებული დამუშავებით კლებამ 60%-ს მიაღწია).
-
CORALreef HeFH: გენეტიკური ჰიპერქოლესტერინემიის (HeFH) მქონე პაციენტებში, 24-ე კვირას, LIPFENDRA-მ „ცუდი ქოლესტერინი“ პლაცებოსთან შედარებით 59%-ით შეამცირა.
კვლევებმა ასევე აჩვენა სხვა ათეროგენული ლიპოპროტეინების (მაგალითად, ApoB და non-HDL-C) მნიშვნელოვანი კლება. ეს მაჩვენებლები პირდაპირ კავშირშია ათეროსკლეროზული გულ-სისხლძარღვთა დაავადებების (ASCVD) განვითარების რისკთან.
კლინიკურ ტესტირებაში LIPFENDRA-ს უსაფრთხოების მაჩვენებლები პლაცებოს მსგავსი აღმოჩნდა. ჰეტეროზიგოტური ოჯახური ჰიპერქოლესტერინემიის (HeFH) მქონე პაციენტებში ყველაზე ხშირ გვერდით მოვლენებად დაფიქსირდა თავბრუსხვევა (LIPFENDRA-ს ჯგუფში – 9%, პლაცებოს ჯგუფში – 4%) და დიარეა (LIPFENDRA-ს ჯგუფში – 7%, პლაცებოს ჯგუფში – 2%). გვერდითი ეფექტების გამო მკურნალობის შეწყვეტის მაჩვენებელი ორსავე ჯგუფში თითქმის იდენტური იყო.
ამჟამად მიმდინარეობს მასშტაბური კვლევა (CORALreef Outcomes, 14,500-ზე მეტი მონაწილის ჩართულობით). მისი მიზანია დაადგინოს, რამდენად ამცირებს LIPFENDRA უშუალოდ გულ-სისხლძარღვთა დაავადებებით გამოწვეულ სიკვდილიანობასა და ავადობას.
წყარო: Merck / Business Wire / FDA
