აშშ-ის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციამ, FDA-მ, დაამტკიცა Vera Therapeutics-ის ახალი პრეპარატი Trutakna – გენერიკული სახელით atacicept-vymj – მოზრდილებში პირველადი IgA ნეფროპათიის სამკურნალოდ, როცა პაციენტს დაავადების პროგრესირების რისკი აქვს. პრეპარატის მიზანი შარდში ცილის, ანუ პროტეინურიის შემცირებაა – ერთ-ერთი მთავარი მაჩვენებელი, რომელიც თირკმლის დაზიანებისა და დაავადების გაუარესების რისკს უკავშირდება.
IgA ნეფროპათია, იგივე Berger-ის დაავადება, თირკმლის იმუნური დაავადებაა. ამ დროს პათოლოგიური IgA ანტისხეულები თირკმელში გროვდება, იწვევს ანთებას და დროთა განმავლობაში შეიძლება თირკმლის ფუნქციის დაქვეითებამდე, თირკმლის უკმარისობამდე, დიალიზამდე ან ტრანსპლანტაციის საჭიროებამდე მივიდეს.
Trutakna განსაკუთრებით საინტერესოა იმით, რომ ის პირველი FDA-დამტკიცებული პრეპარატია, რომელიც ერთდროულად უმიზნებს ორ იმუნურ ცილას – BAFF-სა და APRIL-ს. ეს მოლეკულები მონაწილეობენ იმუნური უჯრედების გადარჩენასა და მომწიფებაში და, შესაბამისად, პათოლოგიური IgA ანტისხეულების წარმოქმნის პროცესში. მარტივად რომ ვთქვათ, პრეპარატი ცდილობს დაავადების იმუნურ მექანიზმს უფრო “საწყის წერტილთან“ მიუახლოვდეს.
დამტკიცება დაჩქარებული წესით მოხდა. ORIGIN 3-ის მიმდინარე, რანდომიზებულ და პლაცებოთი კონტროლირებულ კვლევაში Trutakna-ს ჯგუფში 9 თვის შემდეგ პროტეინურია საშუალოდ 46%-ით შემცირდა საწყის მაჩვენებელთან შედარებით; პლაცებოსთან შედარებით ეფექტი 42%-იანი იყო. პრეპარატი კვირაში ერთხელ, კანქვეშა ინექციის სახით გამოიყენება და სახლში თვითინექციისთვის არის განკუთვნილი.
თუმცა მთავარი კითხვა ჯერ ბოლომდე პასუხგაცემული არ არის: ამცირებს თუ არა Trutakna თირკმლის ფუნქციის გრძელვადიან დაქვეითებას? FDA პირდაპირ მიუთითებს, რომ ამ ეტაპზე დამტკიცება ეფუძნება პროტეინურიის შემცირებას და ჯერ დადასტურებული არ არის, რომ პრეპარატი გრძელვადიანად ანელებს თირკმლის ფუნქციის დაკარგვას. ამის დასადასტურებლად ORIGIN 3 კვლევა გრძელდება და eGFR-ის, ანუ თირკმლის ფილტრაციის მაჩვენებლის მონაცემები 2026 წლის მესამე კვარტალშია მოსალოდნელი.
უსაფრთხოების მხრივ, პრეპარატი იმუნურ სისტემაზე მოქმედებს, ამიტომ შეიძლება ინფექციების რისკი გაზარდოს. FDA-ის მიხედვით, მკურნალობის დაწყებამდე პაციენტი აქტიურ ინფექციაზე უნდა შეფასდეს, ხოლო მკურნალობის დროს ინფექციის ნიშნებზე დაკვირვებაა საჭირო. ცოცხალი ვაქცინები არ არის რეკომენდებული მკურნალობამდე 30 დღის განმავლობაში ან მკურნალობის პროცესში. ყველაზე ხშირ გვერდით მოვლენებად ფიქსირდება ინფექციები და ინექციის ადგილის რეაქციები.
ეს სიახლე მნიშვნელოვანია, რადგან IgA ნეფროპათიის მკურნალობა სწრაფად იცვლება: ბაზარზე უკვე არსებობს რამდენიმე სხვა თერაპია, მათ შორის Novartis-ის, Otsuka-ს, Travere-ისა და Calliditas-ის პრეპარატები. Trutakna ამ კონკურენტულ ველში ახალი იმუნოლოგიური მიდგომით შედის. Reuters-ის ცნობით, აშშ-ში მისი საბითუმო ფასი წელიწადში დაახლოებით 425,000 დოლარს შეადგენს, რაც ხელმისაწვდომობის საკითხს თავიდანვე მნიშვნელოვან თემად აქცევს.
საბოლოოდ, Trutakna შეიძლება მნიშვნელოვანი ნაბიჯი იყოს IgA ნეფროპათიის მკურნალობაში, განსაკუთრებით იმ პაციენტებისთვის, ვისაც დაავადების პროგრესირების მაღალი რისკი აქვს. მაგრამ ეს ჯერ არ არის საბოლოო პასუხი: ახლა მთავარი იქნება, აჩვენებს თუ არა მიმდინარე კვლევა, რომ პროტეინურიის შემცირება რეალურად გადაითარგმნება თირკმლის ფუნქციის ხანგრძლივ დაცვაში.
